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Uma grande esperança no tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) está presente na família da taquariense Anna Pietra Silva dos Santos, de 5 anos. A moradora do bairro Leo Alvim Faller foi a única selecionada no Hospital de Clínicas, referência do estado no tratamento da AME, para participar de uma pesquisa com aplicação de Spinraza (nusinersen), um medicamento milionário que é o único disponível para o tratamento da doença e já chegou a custar R$ 12 milhões, sendo o remédio mais caro do mundo.
A oportunidade de participar do estudo realizado pelo laboratório Biogen surgiu há pouco mais de um mês. “Entraram em contato comigo porque ela se encaixava nos critérios da pesquisa e perguntaram se eu aceitava que ela participasse. Quando me falaram que já ia começar a aplicação do Spinraza, eu aceitei na hora, não tinha como negar, é uma coisa que ela precisa e vai trazer muitos benefícios”, contou a mãe, Laura Silva, de 24 anos.
A família descobriu que Anna Pietra tinha AME a partir de uma consulta com pediatra e encaminhamento para avaliação genética. O único sinal da doença foi que ela ainda não caminhava, embora tivesse desenvolvido todas as outras áreas normalmente. A Atrofia Muscular Espinhal tipo 2 foi diagnosticada quando a menina tinha 2 anos e meio, e o tratamento disponível para a doença era fisioterapia, acompanhamento neurológico e genético, feito no Hospital de Clínicas, em Porto Alegre.
O medicamento Spinraza, que Anna Pietra está tomando, promete a cura da AME, se aplicadas as doses antes dos dois anos de idade. No caso da taquariense, o remédio deve estabilizar o progresso da doença e pode contribuir com evoluções significativas. “Embora ela tivesse acompanhamento no Clínicas, para conseguir o medicamento, era necessário entrar na justiça, num processo muito longo. Eu ia entrar com o pedido judicial quando começou a pandemia e trancou tudo. E no fim, deu tudo certo, porque hoje ela pode participar do estudo justamente porque eu não entrei na justiça. Quem ingressou para pedir a medicação, ainda não conseguiu o remédio e não pode participar do estudo”, relata a mãe.
A pesquisa feita com 152 participantes objetiva testar a eficácia de dosagens do Spinraza em pacientes infantis ou de início tardio da doença. No caso de Anna Pietra, não é revelada a dosagem que está sendo aplicada, que pode ser de 12mg ou 50mg. “Eles não falam para que a gente vá notando a evolução nela e vá relatando se há melhoras e em quais aspectos. O remédio deve estabilizar a doença e pode trazer muitos avanços, pode fazer com que ela consiga ficar de pé. Não é 100% que ela vá caminhar, mas me deram muita esperança de avanços, pode melhorar muito junto com a fisioterapia. Deve melhorar em tudo, diminuir a frequência de ir para o hospital, porque hoje qualquer gripe ela precisa hospitalizar”, relata a mãe.
A primeira aplicação do medicamento ocorreu no dia 30 de agosto. Na próxima segunda-feira, 13 de setembro, será a segunda dose de Spinraza. A aplicação segue quinzenal até a quarta dose e, posteriormente, é feita a cada quatro meses. Serão sete aplicações no primeiro ano de pesquisa.
Todo o tratamento é custeado pelo laboratório responsável pelo estudo, que oferece transporte, hospedagem e alimentação para Anna Pietra e duas acompanhantes, a mãe Laura e a avó materna Ana de Fátima Martins, que também comemora a seleção da neta para a pesquisa. “Ver o sorriso dela depois que acorda da aplicação não tem preço, é muita alegria saber que ela está reagindo bem, que ela vai poder ter uma vida melhor. Ela é uma guerreira que enfrenta tudo com um sorriso no rosto”, destaca a avó.
Segundo a família, depois de um ano, deve ser avaliada a evolução de Anna Pietra no tratamento para definir se serão feitas mais doses.
SOBRE A AME
Conforme definição do Ministério da Saúde, a AME é uma doença genética que interfere na capacidade do corpo em produzir uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores. Sem ela, estes neurônios morrem, e o pacientes perdem progressivamente o controle e força musculares e podem ficar incapacitados de se moverem, engolirem ou mesmo respirarem. A doença é degenerativa e não possui cura. Existem quatro subtipos, variando pela idade de início dos sintomas. Por ser rara, a incidência é de 1 caso para cada 6 a 11 mil nascidos vivos.
